Medicamento descubierto por IA entra en ensayo de Fase III; busca tratar esta enfermedad
Rentosertib, candidato a medicamento desarrollado con IA generativa por Insilico Medicine, inició un ensayo de Fase III para tratar fibrosis pulmonar idiopática.
Rentosertib, un candidato a medicamento desarrollado por Insilico Medicine con apoyo de inteligencia artificial generativa, inició un ensayo clínico de Fase III para tratar la fibrosis pulmonar idiopática, una enfermedad crónica que provoca cicatrización progresiva en los pulmones.
La compañía informó que ya administró la primera dosis a un paciente dentro del estudio GENESIS-IPF-3, realizado en China. La aplicación ocurrió en el Peking Union Medical College Hospital, en Beijing, mientras que el Shanghai Pulmonary Hospital también inscribió a su primer paciente el mismo día.
Insilico presenta este avance como la primera vez que un fármaco innovador descubierto y diseñado mediante IA generativa llega a un ensayo de Fase III, la etapa en la que un tratamiento se prueba en un grupo más amplio de pacientes para evaluar su eficacia y seguridad antes de una posible aprobación regulatoria.
¿Qué es Rentosertib?
Rentosertib, también conocido como ISM001-055 o INS018_055, es un inhibidor oral de molécula pequeña dirigido contra TNIK, una proteína que Insilico identificó como posible objetivo terapéutico para la fibrosis pulmonar idiopática mediante sus plataformas de inteligencia artificial.
La fibrosis pulmonar idiopática, o FPI, sucede cuando el tejido pulmonar se cicatriza de forma progresiva, lo que dificulta la respiración y reduce la función pulmonar. Los tratamientos antifibróticos disponibles pueden ayudar a frenar la progresión, pero no suelen detener ni revertir por completo la enfermedad, de acuerdo con el artículo de Fase IIa publicado en Nature Medicine.
¿Cómo será el ensayo de Fase III?
El estudio GENESIS-IPF-3 tendrá una duración de 52 semanas y evaluará Rentosertib en pacientes adultos con fibrosis pulmonar idiopática.
De acuerdo con Insilico, el ensayo será aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, con una meta de 320 pacientes en 47 centros clínicos de China. El objetivo principal será medir la tasa anual de disminución de la capacidad vital forzada, conocida como CVF, una medida utilizada para evaluar la función pulmonar en este tipo de estudios.
En palabras sencillas, los investigadores buscarán saber si Rentosertib puede ayudar a que los pacientes pierdan menos capacidad respiratoria con el paso del tiempo, en comparación con quienes reciban placebo.
Los resultados previos que impulsaron el estudio
La decisión de avanzar a Fase III llega después de un estudio de Fase IIa publicado en Nature Medicine.
En ese ensayo, realizado en 71 pacientes con fibrosis pulmonar idiopática en China, el grupo que recibió 60 mg de Rentosertib una vez al día mostró un cambio promedio de +98.4 mililitros en capacidad vital forzada a las 12 semanas. En contraste, el grupo placebo tuvo una disminución promedio de -20.3 mililitros.
Los propios autores señalaron que esos resultados respaldan la necesidad de estudiar el fármaco en ensayos más grandes y de mayor duración.
¿Por qué este caso importa para la IA en medicina?
El avance de Rentosertib es relevante porque no se trata sólo de usar IA para analizar datos, sino de llevar a una etapa clínica avanzada un candidato cuyo objetivo terapéutico y estructura molecular fueron desarrollados con apoyo de IA generativa.
El profesor Zuojun Xu, investigador principal del ensayo en el Peking Union Medical College Hospital, señaló que TNIK no había sido vinculado antes con la fibrosis, por lo que este caso podría mostrar una ruta distinta a la investigación tradicional para encontrar blancos terapéuticos en enfermedades complejas.
El fármaco también recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para fibrosis pulmonar idiopática en febrero de 2023, y en China obtuvo la Designación de Terapia Innovadora por parte del Centro para la Evaluación de Medicamentos en mayo de 2025.
Rentosertib también se estudia por envejecimiento biológico
El caso ha llamado más la atención porque Insilico también publicó datos relacionados con posibles efectos de Rentosertib sobre marcadores de envejecimiento biológico.
Un estudio reciente en Nature Biotechnology, difundido por la compañía, analizó datos proteómicos del ensayo de Fase IIa y evaluó el medicamento mediante relojes de envejecimiento biológico basados en proteínas. Sin embargo, estos resultados deben interpretarse con cautela: no significan que Rentosertib sea un medicamento antienvejecimiento ni que esté aprobado con ese objetivo.
Por ahora, el desarrollo clínico principal está enfocado en fibrosis pulmonar idiopática.