FDA restringe tratamiento para la distrofia muscular por la muerte de dos adolescentes
La FDA restringió el uso de una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad que hace perder gradualmente la fuerza y el control de los músculos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) restringió un medicamento para la distrofia muscular debido a su conexión con dos muertes en adolescentes.
La agencia explicó que la alerta es para la terapia génica delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys), usada para detener la distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfermedad genética progresiva que causa debilidad muscular, principalmente en niños, debido a la falta de la proteína distrofina.
La decisión no solo limita drásticamente quién puede recibir este medicamento, sino que también te exige una vigilancia médica para evitar complicaciones hepáticas graves.
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¿Cuál es la restricción de la FDA sobre el tratamiento para la distrofia muscular?
El tratamiento, que ya se usaba contra la distrofia muscular de Duchenne, ha visto su uso limitado debido a la gravedad de los sucesos.
La FDA confirmó el fallecimiento de adolescentes que no podían caminar debido a fallas en el hígado que parecían estar relacionadas con el tratamiento.
A raíz de los datos de seguridad, la FDA aclaró quiénes aún pueden consumir el medicamento:
- Pacientes ambulatorios: Solo aquellos pacientes con DMD que mantienen la capacidad de caminar.
- Edad específica: Pacientes de cuatro años de edad o más.
- Confirmación genética: Deben tener una mutación confirmada en el gen DMD.
Además, la FDA desaconsejó el uso de la medicina si alguien tiene enfermedades del hígado preexistentes, infecciones recientes o activas, o si has recibido vacunas recientemente.
Las distrofias musculares son un grupo de enfermedades genéticas que causan el debilitamiento y la pérdida de los músculos con el tiempo.
La distrofia muscular de Duchenne es la forma infantil más común y grave, de acuerdo con MedlinePlus y los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC):
- Es causada por cambios genéticos (mutaciones) que afectan las proteínas necesarias para fortalecer y proteger tus músculos.
- Con el tiempo, la debilidad reduce tu movilidad y dificulta tareas diarias como caminar.
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¿Por qué la FDA advierte sobre el medicamento para la distrofia muscular?
La Advertencia de Caja es el método de seguridad más importante que tiene la FDA. Se activó para describir el riesgo de insuficiencia hepática aguda, incluidos los desenlaces fatales que se reportaron.
Los informes de seguridad revelaron datos alarmantes que obligaron a la acción regulatoria:
- Elevación de enzimas: En ambos casos de fallecimiento tras usar el tratamiento, los pacientes desarrollaron proteínas en el hígado elevadas y requirieron hospitalización en menos de dos meses después de la infusión.
- Casos adicionales: Hubo un caso adicional, grave, pero no mortal, de lesión en el hígado que presentó complicaciones serias.
Tras las muertes supuestamente ligadas al medicamento, el fabricante suspendió voluntariamente la distribución para pacientes.
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¿Cuáles son las señales de la insuficiencia hepática aguda?
La insuficiencia hepática aguda (IHA) es poco común, pero potencialmente mortal, que detiene rápidamente la función de tu hígado.
Si notas un rápido deterioro de la salud o malestar, debes buscar atención médica de urgencia.
Te dejamos algunas señales de la Insuficiencia Hepática Aguda (IHA), según los Institutos Nacionales de Salud en EU (NIH):
- Ictericia (Color Amarillo): Una coloración amarillenta visible en tu piel o en el blanco de tus ojos. Es la señal más visible de daño en el hígado.
- Presentas un estado mental alterado o confusión, un síntoma clave de la encefalopatía hepática.
- Náuseas y malestar: Experimentas náuseas, vómitos, fatiga extrema o pérdida de apetito persistente.
- Tu orina se torna de color muy oscuro y tus heces son de color muy claro.
- Tienes una tendencia a sangrar o tienes problemas para que las heridas dejen de sangrar (diátesis hemorrágica).
El diagnóstico temprano de estas señales es importante para tener una oportunidad de supervivencia. No esperes a que los síntomas empeoren; contacta a un médico de urgencia ante cualquier señal.
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