¿Qué es la leucovorin? El controvertido medicamento para tratar el autismo
Leucovorin: un fármaco controvertido propuesto en ciertos casos de autismo. Aprende su función, límite de evidencia y riesgos.
A veces, la línea entre la esperanza y la precaución se disuelve: la leucovorin podría ser una promesa para tratar el autismo, pero la ciencia aún discierne cuán eficaz es.
La leucovorin entra en escena como un fármaco debatido que algunos postulan para ciertos casos del trastorno del espectro autista.
Investigaciones recientes y medios destacan que este ácido folínico —usado históricamente en oncología— se está explorando como tratamiento en pacientes con autismo que presentan deficiencia cerebral de folato (trastorno neurológico poco común donde la vitamina B9 no llega en cantidades suficientes al cerebro, aunque los niveles en la sangre sean normales). Pero expertos advierten que la evidencia todavía es tenue y debe interpretarse con cautela.
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¿Qué es la leucovorin y para qué se emplea tradicionalmente?
La leucovorin (también conocida como ácido folínico o folinato) es una forma activa de folato usada en medicina principalmente para reducir efectos adversos de medicamentos, como el metotrexato, o para potenciar tratamientos específicos en oncología, describe Mayo Clinic.
Por ejemplo, cuando los pacientes reciben dosis altas de metotrexato, médico emplean leucovorin como rescate para proteger las células sanas del daño. También se usa con 5-fluorouracilo para aumentar su eficacia en cáncer colorrectal.
En su uso tradicional, la leucovorin es un medicamento con prescripción que debe tomarse bajo supervisión médica, administrándose por vía oral, intravenosa o intramuscular, dependiendo del contexto.
Sus efectos secundarios suelen ser poco frecuentes cuando se usa sola, pero pueden intensificarse cuando se combina con quimioterapia (náuseas, diarrea, reacciones alérgicas).
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La hipótesis del autismo: deficiencia cerebral de folato y leucovorin
Una de las teorías que ha impulsado el uso de la leucovorin en autismo es la noción de deficiencia cerebral de folato (CFD, por sus siglas en inglés). En este escenario, hay folato suficiente en la sangre circulante, pero problemas en su transporte hacia el cerebro. Algunas variantes genéticas o la presencia de anticuerpos contra el receptor del folato podrían bloquear ese paso.
La leucovorin, al ser una forma de folato más activa, podría “bypasear” esa barrera defectuosa. En estudios pequeños se han observado mejoras en habilidades del habla, comunicación social e irritabilidad en ciertos niños con autismo que cumplen esos criterios.
Por ejemplo, se han realizado al menos tres ensayos aleatorizados con leucovorin en autismo, que mostraron efectos positivos —no dramáticos— en el habla. Sin embargo, no es un fármaco aprobado para el tratamiento del autismo en general: su uso en este contexto es considerado off-label (prescritos en condiciones distintas de las autorizadas).
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Lo más reciente: FDA, debates y controversias
En septiembre de 2025 se dio un giro: la Food and Drug Administration (FDA) anunció que aprobaría leucovorin para tratar pacientes con deficiencia cerebral de folato con síntomas relacionados con el autismo. Noticia que fue recibida con asombro porque su impulso político ha sido muy visible.
Lo que sugiere no es tratar el autismo a secas, sino la manifestación neurológica en individuos con ese déficit de folato cerebral.
El debate no es menor: algunos científicos sostienen que los estudios disponibles son demasiado pequeños, con muestras heterogéneas y sin resultados concluyentes. Además, el contexto político ha generado suspicacias respecto a presiones externas en decisiones reguladoras.
Así, aunque la medida puede facilitar el acceso legal al medicamento para ciertos casos (CFD con rasgos autistas), no elimina la necesidad de prudencia científica.
Riesgos, limitaciones y lo que no se sabe
Aunque el uso de leucovorin en autismo despierta amenazas de esperanza, hay múltiples advertencias:
- No es cura del autismo: su efecto, si alguno, es específico para casos con deficiencia cerebral de folato, no para todos los perfiles del espectro.
- Los estudios existentes son de pequeño tamaño, con seguimiento corto y resultados variables. La generalización resulta difícil.
- Potenciales efectos adversos, especialmente si se combina con otros medicamentos: reacciones alérgicas, trastornos gastrointestinales, entre otros.
- Falta de consenso sobre pruebas previas necesarias: por ejemplo, la detección de anticuerpos al receptor del folato es una herramienta discutida y no siempre accesible.
- Riesgo de expectativas infladas: familias podrían interpretar la leucovorin como solución mágica, cuando la verdadera evidencia clínica aún es incipiente.
Por ello, muchos especialistas exhortan que cualquier uso debe hacerse dentro de estudios clínicos controlados y bajo supervisión médica estricta.
La leucovorin puede aparecer hoy como un faro de esperanza para familias con hijos autistas que han agotado opciones convencionales. Sin embargo, no basta con una promesa: la ciencia exige paciencia, rigor y prudencia. El anuncio de la FDA representa un avance regulatorio controvertido, más que algo definido.
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